为规范博鳌乐城先行区真实世界数据在进口药械注册申报中的应用，提升证据质量与审批效率，海南省药监局印发《乐城先行区临床真实世界数据用于支持进口药品和医疗器械注册申报工作指南（试行）》（以下简称《指南》）。现就有关内容予以解读。

一、制定背景

2019年，海南省政府与国家药监局高位联动、协同发力，发布《海南博鳌乐城先行区临床真实世界数据应用试点工作实施方案》，海南真研试点工作全面启动。这一创新实践，将乐城临床使用中产生的真实世界数据，经科学研究与严格评估后，纳入产品在中国进口注册审批的辅助证据链。截至目前，已有48款药械产品纳入真研试点，其中26款借助乐城真实世界证据辅助临床评价成功获批上市。

为规范和指导乐城先行区内临床真实世界数据在临床急需进口药品、医疗器械注册申报中的应用，进一步完善乐城真实世界数据应用制度体系，助力企业提升注册申报效率、缩短产品上市周期，为全国药械审评审批改革创新提供海南经验，助推海南生物医药产业高质量发展，制定发布本《指南》。

二、主要内容

《指南》坚守患者安全、伦理合规、科学严谨原则，严格遵循国家药械监管法规与真实世界研究指导原则，结合乐城真实世界数据应用试点工作实际制定。主要内容如下：

（一）明确乐城真实世界数据应用场景

《指南》主要适用于已在境外上市、在国内有重大临床需求且在乐城先行区内通过特许进口使用的药械产品。在参考国家药监局已发布真实世界数据应用相关指导原则基础上，明确乐城真实世界数据可用于传统临床试验证据补充、支持罕见病产品快速上市、高风险产品安全有效性评价以及上市产品适应症变更等场景，细化创新药械注册路径。

（二）构建全流程沟通辅导机制

明确建立产品研发至申报全周期沟通机制，建立设置方案专题会议、咨询会议、注册申报前会议等三类沟通机制，沟通辅导申请由海南省药监局统一受理申请，协调国家药监局审评机构提供技术指导，提升申报科学性与可预期性。

（三）创新采信规则，推动数据融合

创新建立境外临床试验数据采信评估体系，从定性、定量维度综合评价，分级判定数据价值，推动境外数据与乐城真实世界数据互补融合，强化境内外数据协同支撑，降低企业重复研究成本。同时明确注册申报材料规范要求，压实企业数据真实、完整、可追溯的主体责任。

（四）明确真实世界研究要求

详细针对真实世界研究设计、数据管理、治理与质量、统计分析、数据质量评估（包括研究相关性与适用性、数据可靠性与完整性、证据强度评价）、伦理审查与受试者保护、隐私与数据安全等主要内容提出明确要求。

（五）配套实操模板

同步发布沟通交流会议申请表、真实世界研究方案编写指南、研究报告撰写指南、证据质量自评估报告提纲等配套材料，为申请人提供标准化、模板化操作指引，降低产品研究成本、提升资料质量。